Νέα γονιδιακή θεραπεία εναντίον του AIDS

Επιτυχημένη είναι η πρώτη κλινική δοκιμή μιας νέας γονιδιακής θεραπείας σε μικρή ομάδα πασχόντων από AIDS, με στόχο την ενίσχυση του ανοσοποιητικού τους συστήματος έναντι του ιού HIV, σύμφωνα με στοιχεία που δημοσιεύθηκαν στην επιθεώρηση New England Journal of Medicine, από αμερικανούς ερευνητές. 

Η θεραπεία, που βρίσκεται ακόμη σε αρχικό στάδιο, δημιουργεί ελπίδες ότι στο μέλλον είναι ίσως εφικτό οι οροθετικοί ασθενείς να μην χρειάζεται να κάνουν καθημερινή χρήση της αντιρετροϊκής αγωγής τους.


Επίσης, μια άλλη επιστημονική ομάδα από τις ΗΠΑ ανακοίνωσε ότι κατάφερε να εξαλείψει τον ιό HIV από τον οργανισμό βρέφους που είχε μολυνθεί από τη μητέρα του, χάρη σε επιθετική φαρμακευτική θεραπεία που ξεκίνησε λίγες ώρες μετά τη γέννησή του.

Στην πρώτη περίπτωση, οι ερευνητές της Ιατρικής Σχολής του Πανεπιστημίου της Πενσιλβάνια, του Κολεγίου Ιατρικής Άλμπερτ Αϊνστάιν και της βιοϊατρικής εταιρείας Sangamo Biosciences, με επικεφαλής τον καθηγητή ανοσοθεραπείας Καρλ Τζουν, απομόνωσαν Τ-κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος από τον οργανισμό 12 ασθενών και αφού τα ενίσχυσαν μέσω γενετικής τροποποίησης, ώστε να είναι πιο ανθεκτικά στον ιό HIV, τα εισήγαγαν και πάλι στον οργανισμό των πασχόντων.

«Δώρο» με τεχνητό τρόπο μια μετάλλαξη-ασπίδα
Περίπου το 1% των ασθενών με AIDS είναι φορείς της σπάνιας μετάλλαξης CCR5-delta-32 που τους προστατεύει από τον ιό, καθώς μεταβάλλει τη δομή των Τ-κυττάρων, έτσι ώστε ο HIV να μην μπορεί να πολλαπλασιαστεί μετά την αρχική λοίμωξη ή να μην τους μολύνει καν. Οι αμερικανοί επιστήμονες «χάρισαν» με τεχνητό τρόπο στους 12 ασθενείς την ίδια ακριβώς σπάνια μετάλλαξη, ώστε να ενισχύσουν την άμυνα του ανοσοποιητικού συστήματός τους.

Όπως αποδείχτηκε, όντως ένα μέρος (σε ποσοστό 11% έως 28%) από τα κύτταρα της φυσικής άμυνας του οργανισμού τους τροποποιήθηκαν γενετικώς. Αν και δεν ελέγχθηκε η θεραπευτική αποτελεσματικότητα της μεθόδου σε βάθος χρόνου, διαπιστώθηκε ότι βραχυπρόθεσμα τα τροποποιημένα Τ-κύτταρα είχαν μεγαλύτερη διάρκεια ζωής ενώ επίσης η παρουσία του ιού υποχώρησε.

Η πρώτη αυτή κλινική δοκιμή σε ανθρώπους (είχε προηγηθεί δοκιμή σε ποντίκια) διεξήχθη για να δείξει ότι η νέα θεραπεία -που μπορεί να είναι φθηνότερη- είναι ασφαλής και όχι για να διερευνήσει κατά πόσο μπορεί να αντικαταστήσει τη φαρμακοθεραπεία μακροπρόθεσμα. Ο απώτερος στόχος όμως είναι ακριβώς αυτός - κάτι που θα δοκιμαστεί στο μέλλον, αν και, σύμφωνα με τους επιστήμονες, θα χρειαστούν αρκετά χρόνια.

Επειδή η νέα τεχνική περεμβαίνει στο DNA των ασθενών, η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA), απαιτεί 15 χρόνια ελέγχων για να διερευνηθούν τυχόν παρενέργειες, προτού δώσει την άδεια χρήσης της μεθόδου. 

Αξίζει να σημειωθεί ότι μερίδα επιστημόνων φοβάται πως η υπό δοκιμή θεραπεία θα τροποποιήσει λάθος γονίδια, με απρόβλεπτες συνέπειες - αν και δεν υπάρχουν ενδείξεις μέχρι στιγμής ότι αυτό μπορεί να συμβεί. Μάλιστα, οι ερευνητές ευελπιστούν ότι μπορεί μελλοντικά να χρησιμοποιήσουν την ίδια γενετική τεχνική και σε άλλες ασθένειες, όπως η μεσογειακή αναιμία ή ο καρκίνος.

Και δεύτερη περίπτωση ίασης του AIDS

Ένα κοριτσάκι εννέα μηνών σήμερα, που γεννήθηκε στο Λος Άντζελες μολυσμένο με τον ιό HIV τον οποίον του μετέδωσε η μητέρα του, είναι πλέον το δεύτερο παιδί που θεωρείται ότι έχει θεραπευθεί από τη λοίμωξη καθώς ο ιός δεν είναι πλέον ανιχνεύσιμος στον οργανισμό του. 

Το θετικό αυτό αποτέλεσμα επιτεύχθηκε μετά από εντατική αντιρετροϊκή αγωγή που χορηγήθηκε στο παιδί αμέσως μετά τη γέννησή του, ενώ στην πραγματικότητα η αντι-ϊική θεραπεία είχε ξεκινήσει ήδη κατά τη διάρκεια της εγκυμοσύνης στη μητέρα-φορέα του ιού. 

Σύμφωνα με τα στοιχεία που παρουσιάστηκαν σε επιστημονικό συνέδριο στη Βοστώνη, πρόκειται για το δεύτερο βρέφος που φαίνεται να απαλλάσσεται από τον ιό HIV μετά από έγκαιρη επιθετική θεραπεία. Είχε προηγηθεί η περίπτωση ενός κοριτσιού που είχε γεννηθεί στο Μισισίπι και το οποίο υποβλήθηκε σε θεραπεία 30 ώρες μετά τη γέννησή του και έως ότου έγινε 18 μηνών. Σήμερα, στην ηλικία των 3,5 ετών, το παιδί συνεχίζει να μην εμφανίζει ίχνη του ιού.

Αναμονή για το αν το αποτέλεσμα είναι οριστικό

Οι ειδικοί αναφέρουν ότι μένει να αποδειχτεί αν όντως πρόκειται για οριστικές θεραπείες ή ο ιός κρύβεται κάπου στον οργανισμό των παιδιών και θα κάνει την επανεμφάνισή του. Θα χρειαστούν αρκετά χρόνια, μέχρι οι γιατροί να βεβαιωθούν ότι τα παιδιά έχουν πράγματι θεραπευτεί. Να σημειωθεί ότι κάθε χρόνο περίπου 250.000 παιδιά γεννιούνται με τον ιό του AIDS.

Πάντως, ο Τίμοθι Μπράουν, ο λεγόμενος «ασθενής του Βερολίνου» είναι προς το παρόν ο μόνος ενήλικος ασθενής που θεωρείται ότι έχει θεραπευθεί από το AIDS. Το 2008, υποβλήθηκε στη Γερμανία σε θεραπεία για οξεία λευχαιμία, κατά την οποία μεταμοσχεύθηκαν στον οργανισμό του βλαστικά κύτταρα από δότη, ο οποίος διέθετε στο DNA του τη σπάνια μετάλλαξη CCR5.tovima.gr